Инновационный препарат для лечения синдрома Хантера

Биотехнологическая компания «Генериум» получила регистрационное удостоверение на оригинальный препарат «Клотилия», направленный на терапию мукополисахаридоза второго типа (синдрома Хантера). Препарат имеет новый механизм действия.

««Клотилия» — это первый в мире зарегистрированный лекарственный препарат, который использует инсулиновый рецептор для преодоления гематоэнцефалического барьера (ГЭБ) и доставки фермента идуронат-2-сульфатазы непосредственно в центральную нервную систему, что является принципиально новым методом терапии синдрома Хантера», — говорится в сообщении.

По словам гендиректора компании «Генериум» Даниила Талянского, разработанный препарат открывает новую главу в истории борьбы с синдромом Хантера, поскольку у специалистов впервые появился инструмент, меняющий течение заболевания. «Убеждены, что наша разработка существенным образом улучшит качество жизни пациентов и их родителей. Мы также ведем активную работу для того, чтобы терапия этим препаратом стала доступна пациентам в наибольшем числе стран», — отметил Талянский.

По информации пресс-службы, ранее специалисты, занимающиеся лечением синдрома Хантера, не могли эффективно воздействовать на неврологические симптомы, существующие методы терапии могли бороться только с соматическими проявлениями, но не способствовали остановке нейродегенерации. Новый препарат «Клотилия» меняет подход благодаря принципиально новому механизму действия. «Молекула веренафуспа альфа представляет собой рекомбинантный модифицированный белок лизосомального фермента идуронат-2-сульфатазы человека, ковалентно связанный с Fab-фрагментом моноклонального антитела к инсулиновому рецептору человека. Fab-фрагмент выступает в роли «проводника», с высокой специфичностью связываясь с инсулиновым рецептором на клетках ГЭБ», — объяснили принцип работы препарата в пресс-службе «Генериума».

Отмечается, что после запускается естественный процесс рецептор-опосредованного трансцитоза, который «проводит» всю терапевтическую молекулу через барьер, а фермент доставляется в головной мозг, где начинает расщеплять накопленные токсичные гликозаминогликаны (ГАГ), останавливая их патологическое воздействие на нервные клетки. «Использование инсулинового рецептора в качестве мишени для доставки является уникальной и запатентованной технологической платформой», — подчеркнули в пресс-службе компании.

Специалисты проводили открытое исследование препарата на базе 11 медучреждений с участием большого количества пациентов; в ходе исследований было показано снижение уровня ГАГ в спинномозговой жидкости, что подтверждает проникновение препарата в нервную систему и его активность. У пациентов наблюдалась положительная динамика по нейропсихологическим тестам, отмечалась стабилизация и улучшение дыхания и подвижности суставов. В пресс-службе добавили, что метод терапии открывает новые возможности для борьбы с нейрокогнитивными нарушениями у пациентов с синдромом Хантера, препарат будут производить по полному циклу в России на мощностях компании.

Источник: Пресс-служба Генериум