Учёные разработали препарат, замедляющий тяжёлую форму мышечной дистрофии

Учёные из Института теоретической и экспериментальной биофизики РАН, Института биологии гена РАН, Института биофизики клетки РАН совместно с коллегами из МарГУ создали тяжёлую модель мышечной дистрофии Дюшенна у грызунов. На этой модели авторы экспериментально доказали, что препарат VBIT-4, блокирующий канал для поступления кальция в митохондрии, замедляет прогрессирование болезни.

Мы впервые продемонстрировали, что терапия, направленная на защиту митохондрий от кальциевой перегрузки, может облегчать симптомы мышечной дистрофии Дюшенна. Наша работа не только открывает перспективы для разработки новых методов лечения, но и подчёркивает важность использования релевантных тяжёлых моделей для доклинических испытаний. В дальнейшем мы планируем оценить совместную эффективность применения генетической терапии (направленной на устранение первопричины болезни) и митохондриальной терапии (направленной на поддержание энергетики клетки) на созданных нами моделях. Мы считаем, что комбинированный подход может оказаться наиболее действенным в борьбе с этим сложным заболеванием, —  рассказал руководитель проекта Михаил Дубинин.

Важным прорывом в работе стало создание новой для России экспериментальной модели болезни — мышей линии D2.DMDel8-34. Ранее в стране использовалась преимущественно модель с умеренными симптомами заболевания, которая слабо воспроизводит тяжелое течение миодистрофии Дюшенна у пациентов.

Результаты исследования, поддержанного грантом Российского научного фонда (РНФ), опубликованы в International Journal of Molecular Sciences.

Источник: Пресс-служба РНФ